Ασθενής με διαβήτη τύπου 1 άρχισε να παράγει τη δική του ινσουλίνη μετά από μια πρωτοποριακή μεταμόσχευση γενετικά επεξεργασμένων παγκρεατικών νησιδιακών κυττάρων — χωρίς να χρειαστεί να πάρει κανένα ανοσοκατασταλτικό φάρμακο.
Όπως αναφέρεται στη σχετική δημοσίευση, συτό σηματοδοτεί την πρώτη επιτυχημένη ανθρώπινη περίπτωση όπου τα κύτταρα του δότη τροποποιήθηκαν γενετικά ώστε να αποφεύγουν πλήρως το ανοσοποιητικό σύστημα.
Στον διαβήτη τύπου 1, το ανοσοποιητικό σύστημα καταστρέφει εσφαλμένα τα κύτταρα των νησιδίων του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη. Οι τυπικές θεραπείες περιλαμβάνουν καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης ή, σε σπάνιες περιπτώσεις, μεταμοσχεύσεις που απαιτούν δια βίου ανοσοκατασταλτικά φάρμακα που όπως γνωρίζουμε έχουν σοβαρές παρενέργειες.
Σε αυτή την πρωτοποριακή διαδικασία, ένας άνδρας 42 ετών, που ζούσε με διαβήτη από την παιδική του ηλικία, έλαβε κύτταρα νησιδίων δότη, τα οποία του ήταν ενέσιμα στον βραχίονά του.
Αλλά πριν τη μεταμόσχευση, οι επιστήμονες χρησιμοποίησαν CRISPR για να κάνουν τρεις συγκεκριμένες γενετικές τροποποιήσεις:
• Δύο τροποποιήσεις αφαίρεσαν κυτταρικούς δείκτες που συνήθως προκαλούν επιθέσεις των Τ-κυττάρων.
• Η τρίτη πρόσθεσε μια προστατευτική πρωτεΐνη, την CD47, η οποία σηματοδοτεί στο ανοσοποιητικό σύστημα να μην καταστρέψει τα κύτταρα.
Τα αποτελέσματα ήταν εντυπωσιακά.
Μέσα σε 12 εβδομάδες, τα γενετικά επεξεργασμένα κύτταρα άρχισαν να ανταποκρίνονται στα επίπεδα σακχάρου στο αίμα και να παράγουν ινσουλίνη μετά τα γεύματα και όλα αυτά χωρίς την ανάγκη ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων.
Ενδιαφέρον είναι ότι μόνο τα κύτταρα που είχαν και τις τρεις γενετικές τροποποιήσεις επιβίωσαν, επιβεβαιώνοντας την επιτυχία της στρατηγικής γονιδιακής επεξεργασίας.
Αν και ο ασθενής δεν έλαβε αρκετά κύτταρα ώστε να εξαλείψει εντελώς την ανάγκη για περαιτέρω θεραπεία, η μελέτη δείχνει ένα τεράστιο άλμα προς λειτουργικές, ανοσο-ανθεκτικές κυτταρικές θεραπείες για τον διαβήτη.
Τα ευρήματα δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine (2025) με τίτλο:
“Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression.”
Πηγή: Ο ΔΙΑΒΗΤΗΣ ΔΕΝ ΕΙΝΑΙ ΠΑΘΗΣΗ ΕΙΝΑΙ ΤΡΟΠΟΣ ΖΩΗΣ (ομάδα στο Facebook)
